P El CRISPR del profesor Mojica ha revolucionado la edición genética, ¿en qué momento nos encontramos actualmente?
R Nos ha cambiado la vida. Gracias a lo que descubrió hace 26 años y a que hace seis otros investigadores convirtieron esa herramienta de defensa de las bacterias en una herramienta para evitar cualquier gen de cualquier organismo, ahora podemos aplicarlo en la investigación de lo que trabajamos. Nosotros lo hacemos en enfermedades raras, que afectan a poco gente, pero que entre todas afectan al 6,5% de la población española, tres millones de personas. Gracias al CRISPR podemos hacer modelos animales Avatar. Puedo diagnosticar la causa genética de la enfermedad de una persona, saber qué gen es el afectado y cuál es la mutación y esa misma mutación introducirla en el mismo gen del ratón para tener un modelo animal que desarrolle la misma enfermedad. Así se pueden validar propuestas terapéuticas para los pacientes. Pero no se pueden generar expectativas infundadas, llevará tiempo.
P ¿Cuándo se dará el salto a la clínica?
R Cuando la terapia sea suficientemente segura. Si quiero generar una mutación en ratones y sólo uno de 20 ratones tiene lo que yo quería, lo selecciono y los demás los descarto. Ese 5% es estupendo pero no se puede trasladar a la clínica porque no es éticamente aceptable. Esta incertidumbre es la que nos obliga a volver a la investigación básica e ir progresando para que las terapias sean eficaces y seguras. Una terapia no puede causar mayor daño que el que pretendemos curar.
P Entonces todavía no existe una aplicación real.
R Sí, hemos dado ese salto en plantas de cultivo y animales de granja. Ahora se pueden plantar cultivos más adaptados a la sequía o resistentes a plagas. El problema es que el Tribunal de la UE falló que los organismos editados genéticamente debían ser considerados como transgénicos, algo del todo desacertado porque no es verdad.
P ¿Qué será lo primero que se haga en humanos con terapia génica?
R Probablemente las primeras terapias que veamos serán las terapias génicas ex vivo, que quiere decir extraer células del paciente y en el laboratorio se podrá inhabilitar o reactivar un gen, lo que corresponda en cada enfermedad. Ahí podremos destinar un tiempo a seleccionar las células correctas y después reinfundirlas al paciente. Esto lo veremos pronto en la clínica. Las terapias génicas in vivo, que ocurren dentro del paciente, todavía hay que tomárselas con calma e ir con prudencia porque ahí podemos perder el control.
P Pero esto ya sería un gran avance.
R Sí, es un avance tremendo. Ahora hay que revisar los principios de la bioética. Además de hacer el bien y no el mal, está el principio de autonomía individual del paciente y a veces nos olvidamos del principio de justicia. No tiene sentido que sólo se pueda beneficiar una pequeña parte de la sociedad, la que pueda pagar. La mayor parte de terapias génicas actuales tiene un coste por paciente de entre 500.000 y un millón de euros. Es imposible que un sistema nacional de salud las adquiera. Cuando vayan apareciendo estas terapias avanzadas deberán entrar también los gobiernos a negociar con las farmacéuticas para conseguir un precio justo y razonable.
P ¿De qué enfermedades hablamos?
R La terapia basada en edición genética la estamos viendo tanto en enfermedades de la sangre como en tratamiento de cáncer con la inmunoterapia. Estas tecnologías que se llaman globalmente CAR-T incorporan algunos pasos de edición genética con CRISPR en algunos casos.
P El desarrollo del resto de tecnologías y la Inteligencia Artificial ¿acelerará el proceso?
R El Nobel Sydney Brenner decía que el progreso en la ciencia depende de nuevas tecnologías. Es importante recordarlo con CRISPR que es una tecnología disruptiva. Ha venido para quedarse. Hay dos tipos de laboratorios, los que ya usan CRISPR y los que lo van a usar.
P Como experto en Bioética, ¿dónde están los límites?
R Cada sociedad tiene valores morales distintos, sabemos lo que está bien y lo que está mal. Y para lo que está mal tenemos un cuerpo legal. Pero a veces cosas que están bien colisionan. Está bien preservar el bienestar animal pero también investigar para que las personas no fallezcan de una enfermedad. A veces hay que hacer un mínimo daño a un animal. ¿Quién dirime esto? la ética. Es la que valora riesgo y beneficio. Si pesa más el beneficio es éticamente aceptable.
P ¿Qué opina del científico chino que modificó los genes de dos bebés?
R Los científicos no podemos hacer lo que queramos aunque la tecnología nos lo permita. Lo que hizo He Jiankiu traspasó todas las líneas rojas. Estas niñas están condenadas a una supervisión médica constante de por vida. En cualquier momento cualquier órgano puede fallar. Es una barbaridad. Por eso es necesario adecuar las leyes para que no vuelva a ocurrir.
