Un equipo de investigadores del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), encabezado por su directora, la alicantina María Blasco, ha conseguido curar la fibrosis pulmonar en ratones. Este hallazgo, resultado de una investigación realizada durante cinco años, supone afrontar una enfermedad que actualmente no tiene tratamiento y que es potencialmente letal.

El Grupo de Telómeros y Telomerasa del CNIO ha utilizado como eje de este logro una terapia génica que alarga los telómeros, que son estructuras de proteínas situadas en los extremos de cada cromosoma y que protegen su integridad cuando la célula se divide. El problema es que no cumplen su función si son cortos y es eso lo que ocurre con los telómeros de los enfermos de fibrosis pulmonar.

Esta vía supone un nuevo camino en investigación, ya que «es la primera vez que se aborda el tratamiento de esta enfermedad como el de una enfermedad asociada a la edad, buscando rejuvenecer los tejidos afectados», asegura Blasco. «Por un lado, sabemos que la fibrosis pulmonar es una enfermedad incurable, con una ausencia de tratamientos que funcionen parando o eliminando la enfermedad». En este sentido, destaca que los tratamientos actuales son paliativos, pero «no curan realmente a los pacientes». A esto se une que «sabemos que los telómeros cortos están en el origen molecular de la fibrosis pulmonar, por lo tanto, pensamos que la manera de prevenirla o curarla tendría que pasar por solucionar ese problema molecular de los telómeros cortos, alargándolos con el enzima telomerasa», apunta.

Eso es lo que se ha hecho a lo largo de estos años y ahora se ve el resultado, que se publicaba ayer en la revista eLife. Un trabajo que pasó primero por crear un modelo animal que reprodujera fielmente la enfermedad humana, algo que se consiguió en 2015, al sumar el daño ambiental que provoca la enfermedad y el producido por los telómeros cortos. Tres semanas después del tratamiento, los animales enfermos mostraron una función pulmonar mejorada y menos fibrosis, y dos meses más tarde, la fibrosis había mejorado o desaparecido.

El siguiente objetivo ahora es poder confirmar que el comportamiento en humanos es similar, por lo que aclara a las cerca de 8.000 personas afectadas por esta enfermedad que «esto es solo un primer paso». «En mi grupo hemos demostrado en el pasado que los telómeros cortos son una de las causas que origina la enfermedad y vemos no solo que corregimos los telómeros cortos, sino que además conseguimos prevenir o curar la fibrosis pulmonar en modelos de ratón. El siguiente paso será desarrollar vectores de terapia génica humanos para poder hacer ensayos clínicos en pacientes. Esto es algo que llevara algún tiempo pero estamos dando los pasos para conseguirlo». También dependerá, añade la científica, «de la inversión y del interés por parte de la industria farmacéutica».

Aunque el camino por recorrer es largo, afirma que «es muy importante divulgar para que la sociedad comprenda la importancia de la investigación y además entienda que no puede haber nuevos tratamientos a no ser que haya investigación. También han de entender que la investigación de hoy serán los tratamientos de dentro de unos años... Quizás nosotros no nos beneficiemos de ellos, pero sí las siguientes generaciones. Así avanza el bienestar social y la medicina, gracias a la investigación».

De hecho, los telómeros cortos están en el origen de muchas patologías asociadas al envejecimiento, «y mi grupo se ha centrado en demostrar eso», afirma la investigadora alicantina.

El cáncer es otro de los enemigos a batir, aunque para eso hacen falta aún más años de investigación. «El cáncer se caracteriza por tener una capacidad de regeneración indefinida y eso es gracias a que mantiene sus telómeros». Por ello, «en el caso del cáncer estamos desarrollando estrategias terapéuticas para destruir sus telómeros».

Queda mucho trabajo por delante y, de momento, en el CNIO seguirán los investigadores cuyo puesto de trabajo estuvo en la cuerda floja a finales de año por temas de la normativa referente a la contratación. «Quizás no se valora lo suficiente el hecho de que nuestro país es un país de ciencia, que hay científicos de todo el mundo que trabajan en nuestros centros de investigación porque están entre los mejores del mundo». Para María Blasco, «hay que hacer que España sea atractiva para el talento científico y eso difícilmente lo vamos a conseguir con regulaciones que dificultan la carrera científica».