La Fundación BBVA ha otorgado el premio Fronteras del Conocimiento en la categoría de Biomedicina a Francisco Mojica, Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna por crear la revolucionaria técnica de edición genética CRISPR/Cas 9, capaz de cortar y pegar secuencias de ADN de manera eficaz y barata.
Inspirada en el sistema inmunológico de las bacterias y en cómo éstas se defienden de los virus, esta técnica permite modificar el genoma con una precisión sin precedentes y de una forma mucho más sencilla y barata que cualquier método anterior.
El jurado, compuesto por ocho expertos europeos y estadounidenses, ha valorado la "revolución biológica" generada por CRISPR/Cas 9 que funciona como un intuitivo y sencillo programa de edición de texto que hace "corta y pega" en el genoma.
La técnica es tan eficaz y poderosa que acorta -meses e incluso años- el tiempo necesario hasta ahora para alterar el ADN a voluntad pero además, es barata, por lo que muchos consideran que ha supuesto "la democratización de la edición genética" que ya está al alcance de cualquier laboratorio de biología molecular.
CRISPR/Cas 9 fue descubierta por el profesor español Francisco Martínez Mojica. Posteriormente, Charpentier y Doudna demostraron que tenía un uso potencial como herramienta de edición genómica.
El jurado ha destacado la "visión" y especialmente la "perseverancia" de Mojica por investigar una cuestión a la que nadie prestaba atención inicialmente y que, incluso, tuvo que estudiar recurriendo a la bioinformática porque no tenía fondos para hacer su investigación en el laboratorio.
En 1989, Francisco Martínez Mojica, microbiólogo de la Universidad de Alicante, investigaba los mecanismos moleculares que permitían que algunos microorganismos pudieran vivir y adaptarse a las condiciones de las salinas de Santa Pola.
Así, vio que la bacteria Haloferax mediterranei tenía una secuencia genética que se repetía a intervalos regulares.
En 2003, llegó el descubrimiento: las secuencias repetidas formaban parte del sistema inmune de microorganismos como H.mediterranei, un mecanismo de defensa que les permitía combatir a los enemigos y que además se transmitía a la siguiente generación, actuando como una vacuna genética.
"Descubrir que los microorganismos tienen un sistema de defensa, como nosotros, fue totalmente sorprendente e inesperado", ha explicado Mojica tras conocer el fallo del jurado.
A partir de ahí, diversos grupos de todo el mundo se interesaron por describir exactamente su funcionamiento de CRISPR -término acuñado por el propio Mojica- hasta que en 2012, Emmanuelle Charpentier, directora del Instituto Max Plank de Biología de la Infección (Berlín), y Jennifer Doudna, investigadora de la Universidad de Berkeley (California), desarrollaron una técnica de edición genómica basada en el descubrimiento de Mojica.
Si en la naturaleza, el mecanismo CRISPR/Cas 9 destruye a los invasores de los microorganismos cortando su ADN, Charpentier y Doudna reprodujeron ese mecanismo en el laboratorio y demostraron que podía usarse como una potente herramienta de edición de ADN.
La técnica no sólo corta el genoma con altísima precisión, sino que además lo pega de nuevo, un momento en el que los científicos pueden -si quieren- introducir secuencias nuevas, corrigiendo así mutaciones dañinas, por ejemplo.
Las aplicaciones más inmediatas de esta técnica son -ha avanzado Doudna- anemias y ciertos tipos de enfermedades oculares pero en el futuro se podrá utilizar en embriones para "respetando de forma ética la vida humana" poder mejorar la salud y corregir enfermedades genéticas.
Actualmente, la técnica ya está siendo utilizada en laboratorios de China -y empezará en breve en Estados Unidos- en ensayos clínicos con humanos contra el cáncer. "Si tienen éxito, podrá usarse como inmunoterapia contra el cáncer. No se trata de intentar curar el cáncer, sino de ayudar al cuerpo humano a combatirlo", ha explicado Charpentier.
Mojica ha valorado que este premio sea "un reconocimiento a la investigación básica más pura que hay", porque "cada proyecto de ciencia básica es un árbol que da muchos frutos".
