Un equipo de científicos chinos ha sido el primero en inyectar a un paciente enfermo de cáncer de pulmón células con genes editados utilizando la técnica CRISPR, basada en la investigación del microbiólogo ilicitano Francis Mojica de la Universidad de Alicante, que permite cambiar partes del código genético eliminando algunas moléculas e insertando otras nuevas como si se utilizaran unas tijeras y pegamento. El objetivo de la prueba es comprobar si las células modificadas que se han inyectado al paciente atacan a las células cancerosas y contribuyen a curar la enfermedad o a evitar su avance, así como estudiar posibles reacciones adversas.

El ensayo clínico se ha realizado en el West China Hospital por un equipo liderado por el oncólogo Lu You de la Universidad de Sichuan. Tal como se ha publicado en la revista Nature, en el ensayo participan una decena pacientes con cáncer de pulmón con metástasis en los que la quimioterapia y la radioterapia no han dado resultados. En una primera fase, el equipo de investigadores extrajo linfocitos de la sangre de uno de los pacientes para modificarlos con el sistema CRISPR. Concretamente, se utilizó este sistema para desactivar la proteína PD-1 que impide que los glóbulos blancos ataquen a otras células, lo que favorece la expansión del cáncer. El pasado 28 de octubre, los investigadores inyectaron al paciente las células ya modificadas con la esperanza de que su acción contra el cáncer sea más efectiva. Los resultados de esta prueba no se conocerán antes de seis meses según recoge Nature, aunque el oncólogo Lu You considera que esta primera fase ha ido bien. El ensayo clínico se realizará ahora a otros nueve enfermos de cáncer de pulmón en las mismas circunstancias.

El sistema CRISPR, tras cuyo descubrimiento está Francis Mojica, ha revolucionado a la comunidad biomédica por su sencillez. Fue en 1993 cuando el investigador, que estaba estudiando las causas de la tolerancia de unos microbios a la sal en las salinas de Santa Pola, descubrió en su ADN unas secuencias que se repetían a las que llamó CRISPR. Tras años de investigación sobre la función de estas repeticiones, Mojica en 2003 descubrió que eran la base del sistema inmunitario con el que las bacterias se defendían de los virus.

Este descubrimiento suscitó gran interés en la comunidad científica y en 2012, la norteameriana Jennifer Doudna y la francesa Emmanuel Charpentier identificaron los elementos de los sistemas descubiertos por Mojica con los que se podría cortar el ADN y modificar los genes de cualquier organismo, algo que se suele resumir como una técnica de «copia pega» genética. El propio Mojica definió esta técnica como «las más eficaz, barata y sencilla» jamás creada y por la que Doudna y Charpentier obtuvieron el Premio Príncipe de Asturias de Investigación Científica. Ahora se ha dado un paso más desde China con el ensayo clínico de este sistema en un ser humano por vez primera, en este caso para luchar contra el cáncer de pulmón.

En China ya se había utilizado antes el CRISPR para modificar genes de embriones humanos no viables y generar monos con mutaciones concretas, y ahora ha llevado a cabo el primer ensayo clínico en humanos. Estados Unidos también realizará a principios de 2017 ensayos en humanos con esta técnica que podría ser capaz de curar todo tipo de enfermedades.

La importancia del descubrimiento de Francisco Mojica ha sido tal que fue nominado a los últimos premios Nobel en las categorías de Medicina y Química aunque finalmente no logró el galardón. En cualquier caso, se trata de un descubrimiento de largo alcance.

El propio investigador señalaba a este diario recientemente que «es una técnica que aún se está desarrollando y todavía tiene que dar sus frutos. No ha dado todavía, iba a decir el 100 por ciento, pero es que no ha dado ni el 50 por ciento de lo que puede ser» para añadir que «ahora están saliendo alrededor de diez artículos cada día en revistas científicas utilizando esta técnica en España y en todo el mundo, que están trabajando con modificación genética, transgénesis, estudios genéticos... todo el mundo utiliza CRISPR».